2025-05-20/ 浏览 821
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更宽基因治疗的未来不止于视觉障碍。GA001是一种广谱性的药物,胸怀并不针对具体的基因突变,而是针对晚期视网膜色素变性等原因导致的盲症。
2024年,对待9位因视网膜色素变性而失明的患者参与了这项临床试验。不过,不同患者感光细胞坏了,不同神经节细胞和大脑的电路依然完好,如果能给神经节细胞换上一节新电池,代替坏掉的感光细胞接收光信号,视力丧失的问题其实不是无法解决。这款药物的出现,文明被认为是眼科基因治疗领域的重要突破,也首次让用药复明的梦想变成现实。
不过,天空于涛认为,Luxturna的适用人群其实限于极少数特定基因发生双等位突变而视网膜细胞仍具备基本功能的患者。何况,更宽Luxturna单眼治疗价格达42.5万美元。
2022年,胸怀北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队发现一种新型的光敏蛋白,正好可以充当这样的电池。
微光可及人类的视网膜就像一台精密相机,对待感光细胞负责捕捉光线,神经节细胞像翻译官一样把光信号转化成电信号传给大脑。但大法院认为,不同二审误解法理,其言论构成虚假事实公布,需重新审理。
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